İsviçreli ilaç üreticisi Novartis (NOVN.S), Pazartesi günü yaptığı açıklamada, üzerinde çalışılan gen tedavisinin, hastaları yürüyemeyecek, konuşamayacak ve yutkunamayacak kadar güçsüz bırakan nadir bir kas bozukluğu olan çocuklarda motor fonksiyonun iyileştirilmesine yardımcı olduğunu söyledi.
Novartis, “onasemnogene abeparvovec” veya OAV101 IT olarak adlandırılan tedaviyi, spinal musküler atrofisi (SMA) olan 2 yaşından 18 yaşına kadar olan hastaların geç evre denemesinde test ediyordu.
SMA, vücudun nöromüsküler gelişim için gerekli bir proteini üretmesini engelleyen bir durum.
İsviçreli ilaç üreticisinin Zolgensma markalı tek seferlik terapisi, ABD'de 2 yaşından küçük çocukları tedavi etmek için halihazırda onaylanmış durumda.
King's Daughters (Kralın Kızları) adlı çocuk hastanesinin baş araştırmacısı Crystal Proud, “Motor fonksiyonun sürdürülmesinin SMA'lı birçok yaşlı hasta için önemli bir hedef olduğunu”, bu sayede günlük aktivitelerini mümkün olduğunca bağımsız bir şekilde gerçekleştirebildiklerini söyledi.
Çalışmada, tedaviyi alan hastaların, sahte bir prosedür uygulananlara kıyasla, oturma, yuvarlanma, emekleme ve ayakta durma gibi ölçümlerde iyileşme gösterdiği belirtiliyor.
Diğer onaylı tedaviler arasında Biogen'in (BIIB.O), spinal enjeksiyonu Spinraza ve Roche (ROG.S), PTC Therapeutics'in (PTCT.O) oral ilacı Evrysdi bulunuyor.
ABD yönetiminin resmi verilerine göre SMA, bebek ölümlerinin önde gelen genetik nedeni ve yaklaşık 10 bin kişiden 1'ini etkiliyor. Hastalık, semptomların başlangıcına göre beş tipe ayrılıyor.
Novartis'in test çalışması, daha önce herhangi bir tedavi almamış ve oturabilen ancak hiç yürümemiş olan tip 2 SMA'lı 100'den fazla hastanın katılımıyla yürütüldü.
Araştırmacılar, çalışmanın sonuçlarını gelecek yıl ilgili kurumlarla paylaşmayı planlıyor.
OAV101 IT’nin, en yaygın yan etkiler olan üst solunum yolu enfeksiyonu, ateş ve kusma ile olumlu bir güvenlik profili gösterdiği belirtiliyor.
Forum