Alzheimer hastalığının ilerlemesini birkaç ay yavaşlatacağına ilişkin ilk kez net kanıtlar sunan yeni bir ilaç, kısa süre içinde piyasaya sürülecek.
Ancak uzmanlar, uzun zamandır ihtiyaç duyulan bu yeni tedavi yöntemi hakkında birçok uyarıda da bulunuyor. Sadece Alzheimer'ın ilk aşamasında olan hastalarda kullanılan ilaç, hastalığı tamamen tedavi etmiyor. İki haftada bir damar yoluyla alınan ilaç bazı güvenlik kaygılarını da beraberinde getiriyor.
İlacın hastaların gündelik hayatlarında sağlayacağı küçük faydaların ne kadar fark edilir olacağı da belirsizliğini koruyor.
Ulusal Yaşlanma Enstitüsü Direktörü Dr. Richard Hodes, yine de ”Bu ilaç bir dönüm noktası. Yeterli değil, ancak bir şeyler yapabileceğimizi göstermesi açısından cesaret verici” diyor.
Leqembi ticari adıyla satışa çıkacak olan lecanemab kimyasal adlı ilaç, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) onay aldı.
İlaç nasıl etki ediyor?
Japon ilaç firması Eisai'nin Amerikalı ortağı Biogen ile beraber geliştirdiği Alzheimer ilacı, beta-amiloid adlı yapışkan proteini hedef alıp temizlemek için tasarlandı. Beta-amiloid, beyni tıkayan plak birikintilerine yol açıyor. Bu birikintiler, Alzheimer hastalığının kilit özelliklerinden biri.
İlaç, amiloidin biraz farklı bir formunu hedef alıyor. New York'taki Mount Sinai Hastanesi'nden Alzheimer uzmanı Dr. Sam Gandy, bunun, yeni ilacın yapılan çalışmada neden başarılı olduğunu anlamayı sağlayabileceği görüşünde. Oysa daha önce amiloidi hedef alan başka ilaçlar, yapılan denemelerde başarı sağlayamamıştı.
FDA, 2021 yılında, Aduhelm adlı benzer bir ilaca onay vermişti. Ancak yapılan araştırmalarda Aduhelm'in hastalarda gerçekten faydalı olduğu kanıtlanamamıştı. ABD Kongresi'nde açılan soruşturma, bu nedenle ilaca onay verilmesini sert şekilde eleştirmişti.
Yeni Alzheimer ilacı ne kadar etkili?
Japon ilaç firması Eisai'nin yaklaşık bin 800 kişinin katılımıyla yaptığı 18 aylık çalışma, Leqembi'nin, Alzheimer'in başlangıç aşamasında olan hastalarda hastalık seyrinin kötüleşmesini yaklaşık 5 aylığına ertelediğini gösterdi.
Hastalığın seyri, zihinsel ve işlevsel becerileri takip eden 18 puanlı bir ölçek üzerinde değerlendirildi. İlacı alan hastaların durumu kötüleşse de plasebo verilenler kadar hızlı ilerleme gözlenmedi. Araştırmanın sonunda yeni ilacı kullanan hastalarda hastalığın ilerleme hızında yarım puanlık farklılık olduğu saptandı.
Dr. Gandy, uzmanların bu faydanın ne kadar anlamlı olduğu konusunda farklı fikirlere sahip olduğunu, Alzheimer hastasının aile fertlerinin, zihinsel gerilemenin yavaşlayıp yavaşlamadığını anlamasının zor olabileceğini söylüyor.
Diğer uzmanlarsa hastaların hala bazı işlevlerini yerine getirebilecek kapasiteye sahip olduğu erken aşamalarda hastalığı yavaşlatmanın önemli olduğunu kaydediyor.
Dr. Hodes, ”Daha iyi zihinsel işlevi birkaç ay daha sürdürmenin sizin için değeri nedir? Burada güçlü bir argüman geliştirebilirsiniz. Eğer ailemle birkaç ay daha iletişim kurabilir, bağımsız olabilirsem bu anlamlı bir sonuç demektir” şeklinde konuşuyor.
İlacın riskleri neler?
Leqembi de amiloid hedefli diğer ilaçlar gibi beyinde ödem ya da küçük çaplı beyin kanamalarına yol açabiliyor. Eisai'nin araştırmasında ilacı alan katılımcıların yüzde 13'ünün beyninde ödem, yüzde 17'sinin beynindeyse küçük kanamalar meydana geldiği gözlendi.
Bunun bir nedeni, amiloid plaklarının genellikle beyindeki sinir hücreleri etrafında oluşması, ancak plak dokusunun bazen kan damarlarına da nüfuz etmesi olabilir. Dr. Gandy, kan damarlarındaki amiloidi temizlemenin damarları zayıflatıp sızıntı yapar hale getirebileceğini söylüyor.
Beyinde oluşan ödem ve kanamalar, baş dönmesi ve görme bozuklukları gibi asgari ölçüde belirtilere sebep olsa da bazı etkiler daha ağır olabiliyor. Birkaç hasta, Leqembi kullandıkları dönemde yaşamını yitirdi. Bu kişilerden ikisi, kan sulandırıcı ilaçlar kullanıyordu.
Eisai, ölüm vakalarının Leqembi'yle ilişkilendirilemeyeceğini kaydediyor. Ancak Dr. Gandy, Leqembi kullananlar arasında ağır beyin kanaması geçirebilecekler için en büyük riskin aynı zamanda kan sulandırıcı kullananlar olduğunu söylüyor. Kan sulandırıcı ilaçlar, yaşlı yetişkinlerde, inmeyi önlemek ya da tedavi etmek amacıyla sıklıkla kullanılıyor.
Damar yoluyla Leqembi alan hastalar ayrıca ateş, grip belirtisi benzeri titreme mide bulantısı ve tansiyonda oynamalar gibi geçici tepkiler de deneyimleyebiliyor.
İlacı kimler kullanabilir?
Yeni ilaç, sadece Alzheimer'ın çok erken aşamalarında olanlarda kullanılabiliyor. Bu hastalarda amiloid birikintileri olduğu gözleniyor.
FDA, kan sulandırıcı ilaç kullanan hastalara Leqembi reçetesi yazarken dikkatli olmaları uyarısında bulunuyor. Hastalara ayrıca tedavi kürü boyunca birkaç kez beyin taramasından geçmeleri de tavsiye ediliyor.
Hastalık seyri ağırlaştıkça hastaların ayda iki kez yapılan damardan ilaç alımına ne kadar daha devam etmeleri gerekeceği ise belirsiz. Araştırmaya katılanlar, daha uzun süreliğine takip edilirken başka bir araştırma, amiloid birikintileri belirti göstermeden önce ilaç kullanımına başlanmasının etkilerini inceliyor.
İlaç ne zaman piyasaya sürülecek?
Eisai firması, Leqembi'nin 23 Ocak'tan itibaren satışa çıkacağını söylüyor. Ancak çoğu Alzheimer hastasının ilaca erişmek için aylarca beklemesi gerekiyor.
Bunun nedeni, sağlık sigortası şirketlerinin ilacın maliyetini karşılama kararı almadan önce etkili olup olmadığını incelemesi gerekliliği. Hangi hastaların ilaçtan en fazla faydayı sağlayacağını belirlemek için sigorta şirketlerinin ayrıca bazı testlerin yaptırılması şartı getirmesi de mümkün.
Amerika'da yaşlı vatandaşlara sağlanan devlet sağlık sigortası Medicare'in ise bu yılın ilerleyen aylarına kadar ilacın maliyetini karşılaması beklenmiyor. Bunun nedeni, Medicare'in sadece FDA'den tam onay alan Alzheimer ilaçlarının maliyetini karşılıyor olması. Oysa FDA, Leqembi'ye, denemelerin ön sonuçlarına dayalı bir kestirme yol kullanarak onay verdi. FDA'in 18 aylık çalışmayı yakında değerlendirmeye başlaması, yıl sonunda da ilaca tam onayı vermesi bekleniyor.
İlacın fiyatı ne olacak?
Damar yoluyla uygulanacak olan Leqembi'nin bir yıllık tedavi kürünün fiyatının 26 bin 500 dolar olması bekleniyor. Sağlık sigortası şirketlerinin ilacı kapsaması durumunda çoğu hasta, bu fiyatı ödemek zorunda kalmayacak. Ancak bazı sağlık sigortası poliçelerinin ilaç maliyetlerinin daha büyük payını hastalara yüklemesi durumunda bazı hastaların yılda binlerce dolarlık faturayla karşılaşması mümkün.