ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) neredeyse 20 yıl sonra ilk defa Alzheimer tedavisi için yeni bir ilaca onay verdi. Ancak FDA’in kararı, tartışmaları da beraberinde getirecek gibi görünüyor. Kurum bağımsız danışmanların, üzerinde çok tartışılan tedavinin hastalığı yavaşlatmada katkı sağlamadığı şeklindeki uyarılarını dikkate almadı.
FDA, Biogen şirketinin geliştirdiği aducanumab adlı ilaca, yapılan testler sonucunda Alzheimer hastalarına “makul bir olasılıkla” fayda sağlayacağının görülmesi üzerine onay verdiğini açıkladı.
ABD’nin ilaç denetim dairesi, aducanumab’ın , endişe ve uykusuzluk gibi belirtileri idare etmekten ziyade hastalığın altında yatan nedenleri tedavi etmesi muhtemel olan tek ilaç olduğunu kaydediyor.
Milyonlarca yaşlı Amerikalı ve ailelerini yakından ilgilendiren kararın, doktorlar, tıp araştırmacıları ve hasta grupları arasında derin tartışmalara neden olmasına kesin gözüyle bakılıyor. Kararın ayrıca, sadece marjinal faydalar gösterenler dahil deneysel terapileri değerlendirmede kullanılan standartlar açısından da geniş boyutta etkilerinin olması bekleniyor.
Biogen’in Japon firması Eisai’yle birlikte geliştirdiği yeni ilaç, yapılan çalışmaların birinde, zihinsel gerilemeyi tersine çevirmedi ancak hızını yavaşlattı. İlaç, Adulhelm adıyla piyasaya sürülecek ve her dört haftada bir infüzyon yoluyla hastalara verilecek.
İlacın onaylanmasına karşı tavsiyede bulunan FDA danışmanlarından Dr. Caleb Alexander, karar nedeniyle “şaşırdığını ve hayalkırıklığı duyduğunu” söyledi.
Johns Hopkins Üniversitesi’nde araştırmacı olarak görev yapan Alexander, “FDA yaptığı işten dolayı saygı görüyor çünkü sağlam delilleri temel alan düzenleyici standartlara sahip. Ama şimdi bu ürüne göz yumduklarını düşünüyorum” dedi.
‘’Beyindeki plakları azaltabilir’’
FDA’in ilaç düzenleme birimi yaptığı yazılı açıklamada, ilaçla ilgili “geride belirsizlikler kaldığını” kabul etti ancak Adulhelm’in hastalığın beyinde birikimine nden olduğu protein plaklarını azaltma kabiliyetinin, bunamayı yavaşlatmaya yardımcı olmasının beklendiğini belirtti.
FDA, hızlandırılmış onay adı verilen koşullara göre, ilaç üreticisi şirketten, ilacın hastalara faydalarını doğrulamak için ilave araştırma yürütmesini istiyor. Araştırmanın ilacın etkinliği konusunda negatif sonuç vermesi halinde FDA ilacı piyasadan çekebilecek. Ancak FDA bunu çok nadiren yapıyor.
ABD’de yaklaşık 6 milyon, dünya genelinde de 44 milyon civarında Alzheimer hastası bulunuyor. Hastalık, beynin hafıza, mantık yürütme, iletişim ve temel günlük işlerle alakalı kısımlarını kademeli olarak etkiliyor ve son aşamada da hastalar yutkunma yeteneğini yitiriyor. Araştırmacılar Alzheimer’a neyin yol açtığını hala tam olarak anlayabilmiş değil ancak aducanumab tarafından hedef alınan beyin plağının sadece bir faktör olduğu yönünde geniş bir mutabakat mevcut. Aile geçmişi, eğitim, şeker hastalığı ve kalp hastalığı gibi kronik koşulların tümünün de rol oynuyor olabildiğini gösteren deliller de artıyor.
Aducanumab'ın, Alzheimer'la bağlantılı beta-amiloid adı verilen bir proteinin beyinden temizlenmesine yardımcı olduğu belirtiliyor. Diğer deneysel ilaçlar da bunu daha başardı; ancak hastaların düşünme, kendi kendilerine yetebilme veya bağımsız yaşama yeteneklerinde hiçbir fark yaratmadılar.
Aducanumab alan hastalarda düşünme becerilerinin, plasebo tedavi alan hastalardan yüzde 22 daha yavaş azaldığı görüldü. Ancak bu, 18 puan üzerinden ölçülen bilişsel ve işlevsel yeteneklerde sadece 0.39'luk bir fark anlamına geliyor.
Ayrıca bu tür ölçümlerin daha fazla bağımsızlık veya önemli ayrıntıları hatırlama yeteneği gibi pratik faydalar için ne anlama geldiği hala belirsiz.
Biogen Adulhelm ilacının bir yıllık tedavi için ücretinin 56 bin dolar olduğunu açıkladı. ABD’nin onayından sonra şirketin hisseleri yüzde 52 oranında arttı. Aynı şekilde Eisai’nin ABD’deki hisseleri de yüzde 45 artış gösterdi.
